A Science Translational Medicine kiadványában közzétett munka eredményei a kutatás végső fázisából származnak, az embereknél végzett klinikai vizsgálatok előtt a SUMO-1 génterápia tesztelésére. A SUMO-1 olyan gén, amely "hiányzik a harcból" szívelégtelenségben szenvedő betegek esetén. A kutatás szerzői szerint "A SUMO-1 génterápia lehet az egyik első kezelés, amely valóban csökkenti a megnagyobbodott szív méretét és jelentősen javítja a sérült szív életfunkcióit." A vizsgálat koordinátora, Roger J. Hajjar, várakozással tekint a súlyos szívelégtelenségben szenvedő betegek körében végzett vizsgálatok megkezdésével.
Az idősek kórházi kezelése továbbra is a szívelégtelenség. Ez akkor fordul elő, amikor a szív túl gyenge ahhoz, hogy megfelelő szivattyúzást és vérkeringést folytasson az egész testében.
Hajjar már engedélyt kért az amerikai gyógyszerügynökségtől (FDA) az új SUMO-1 génterápia tesztelésére szívelégtelenségben szenvedő betegek körében. A klinikai vizsgálat a kezdő időpontban a második génterápiás kezelés lesz, amely Hajjar és csapata által indított szívelégtelenség megfordítására irányul. Az első CUPIDO-nak nevezett kísérlet a SERCA2-vel végzett génterápiás tesztek utolsó fázisában van, amelynek 1. és 2. fázisának eredményei pozitívak voltak.
Ebben a tesztben egy SERCA2 néven ismert gént adunk be inert víruson keresztül, egy módosított víruson keresztül, fertőző részecskék nélkül. A SERCA2 egy olyan gén, amely kritikus enzimet termel a kalcium megfelelő kiszívásához a sejtekből, és szívbetegség esetén diszfunkcionális, arra kényszerítve a szívet, hogy keményebben dolgozzon, és ebben a folyamatban nagyobb, mint normális. A SERCA2-t hordozó vírust a szív koszorúér-artériáin keresztül adják a szívkataszterizációs eljárás során, és csak egy adag génterápiára van szükség egyszer, hogy helyreállítsák a jótékony enzim termelését a SERCA2 génekből.
De a SERCA2 nem az egyetlen olyan enzim, amely hiányzik a szívelégtelenség kezelésében, mivel Hajjar és csapata által a Nature által 2011-ben közzétett tanulmány kimutatta, hogy a SUMO-1 gén szintén csökkent a hibás emberi szívekben. A SUMO-1 szabályozza a SERCA2 aktivitását, ami arra utal, hogy a SERCA2 funkciója javítható anélkül, hogy megváltoztatná annak szintjét. A szívelégtelenség egér modelljének nyomon követése azt mutatta, hogy a SUMO-1 génterápia lényegesen javította a szívműködést.
Így ezek a szakértők tesztelték a SUMO-1 génterápia önmagában, a SERCA2 génterápiát önmagában, valamint a SUMO-1 és a SERCA2 kombinációját. A szívelégtelenség nagy állatmodelleiben azt látták, hogy a SUMO-1 nagy dózisú génterápia, valamint a SUMO-1 és a SERCA2 együttes beadása erős szívösszehúzódásokat okoz, javítja a véráramot és csökkenti a csak a SERCA2 génterápiával összehasonlítva.
Forrás: www.DiarioSalud.net
