A jelenlegi kezelésekkel ellentétben az új eljárás gyors és műtétileg nem invazív. Ez a normál géneknek a teljes retina útján történő szállításából áll, hogy nehezen elérhető sejtekbe juttassák őket.
Az elmúlt hat évben több tudóscsoport kezelte sikeresen a ritka öröklött szembetegségben szenvedő betegeket azzal, hogy taktikával injektált egy normál gént tartalmazó vírust közvetlenül a szem retinajába egy hibás génnel. . Annak ellenére, hogy ez a nagyon invazív folyamat felhívhat bennünket arra, hogy azt gondoljuk, hogy ez nagyon gyors, a normál génvel rendelkező vírus nem képes elérni az összes olyan retinális sejtet, amelyet javítani kell.
A tű szögelése a reténen keresztül, és a tervezési vírus fecskendezése mögötte kissé veszélyes műtéti eljárás. Az orvosoknak azonban nem volt más alternatíva, mivel a génszállításban és -szállításban használt vírus egyébként nem juthat át az egész szemön, amíg el nem éri a fotoreceptorokat, a fényérzékeny sejteket, amelyekre a terápiás gének szükségesek.
14 éves kutatás után David Schaffer, a Berkeley-i Kaliforniai Egyetem kémiai és biomolekuláris mérnöki professzora és az egyetemhez kapcsolódó Berkeley őssejt-központ igazgatója csapata vírust nyert, amelyet genetikai manipulációval fecskendeznek be. csak a szem üveges humorán belül, és géneket hordoz a nehezen megközelíthető sejtek ezen populációjába biztonságos és műtétileg nem invazív módon.
Az új vírus sokkal jobban működik, mint a rágcsálók két emberi degeneratív szembetegségének modelleiben alkalmazott jelenlegi terápiák, és behatolhat a majmok szemének fotoreceptor sejtjeibe, amelyek meglehetősen hasonlóak az emberekéhez.
Schaffer és csapata most együttműködik az orvosokkal annak meghatározásában, hogy mely betegek részesülhetnek a legjobban e génbeviteli technika alkalmazásából, és megfelelő preklinikai fejlesztés után klinikai vizsgálatokra számíthatnak. A vírusok génnel történő felszabadításához nem szükséges több, mint 15 perc, tehát megvalósítható, hogy ha ezt a technikát megfelelően validálják, az ezen eljáráson átesett betegek ugyanazon a napon hazatérhetnek.
John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak és Meike Visel a Kaliforniai Berkeley Egyetemen, valamint Lu Yin és William H. Merigan a new yorki Rochesteri Egyetemen szintén részt vettek a kutatásban. York, mindkét szervezet az Egyesült Államokban, és Deniz Dalkara, aki jelenleg a Párizsban, a Vision Institute-ban dolgozik, Franciaországban.
Forrás: www.DiarioSalud.net
