Szeptember 1-jétől az enzimpótló terápia megjelenik a kompenzált gyógyszerek listáján. Az újonnan létrehozott, a Fabry-betegségben szenvedőknek szánt gyógyszerprogram két olyan gyógyszert fog tartalmazni, amelyek tavaly év végén pozitív ajánlást kaptak az Egészségügyi Technológiai Értékelési és Tarififikációs Ügynökségtől: Fabrazyme és Replagal.
- Örömteli nap számunkra, de a betegek számára is, mert más betegségek - az ún Ritka betegségek szerepelnek az ilyen teljes állami ellátásban, a teljes térítéses ellátásban, a lengyel egészségügyi ellátás teljes ellátásában. Két gyógyszer létezik, és mindkettő elérhető lesz az összes lengyel beteg számára. A Fabry-betegségben szenvedő betegek évekig vártak arra, hogy olyan költségtérítéses gyógyszerekhez jussanak, amelyek valóban megmentik egészségüket és életüket. Egészségügyi minisztériumként kötelességünk segíteni ezeket az embereket, függetlenül attól, hogy mekkora lehet a csoport - mondta Łukasz Szumowski egészségügyi miniszter a mai sajtótájékoztatón.
- Ez egy áttöréses pillanat, amely a Fabry-kórban szenvedő betegek tucatéves megpróbáltatásait zárja le. A jelenlegi kormány a Lengyel Köztársaság első olyan kormánya, amely azt tette, amit az előző uralkodók nem tettek meg. Szumowski miniszter pozitív döntése az enzimpótló terápia megtérítéséről számos Fabry-betegségben szenvedő család számára biztosítja az egészségügyi és életmentő terápiához való hozzáférést, amelyet évek óta sikeresen alkalmaznak az Európai Unió egész területén. Végül a Fabry-betegségben szenvedő betegek normálisan és méltóságteljesen élhetnek Lengyelországban, a holnaptól való félelem nélkül, szenvedés és fájdalom nélkül - hangsúlyozza Anna Moskal, a Fabry-betegségben szenvedő családok szövetségének elnöke.
- Sok ember nagy elszántságának és kitartásának köszönhető, köztük Maciej Miłkowski miniszter, akivel kétszer volt alkalmunk találkozni, valamint Prof. vitathatatlan orvosi hatóságainak széles szakértői csoportja. IMiD Dr hab. n. med. Jolanta Sykut-Cegielska, az anyagcsere-gyermekgyógyászat országos tanácsadója, a veleszületett anyagcserezavarokkal foglalkozó lengyel társaság igazgatótanácsának elnöke, Prof. dr hab. n. med. Jarosław Sławek - a Lengyel Neurológiai Társaság elnöke, prof. dr hab. n. med. Piotr Ponikowski
- a Lengyel Kardiológiai Társaság elnöke, Prof. dr hab. Michał Nowicki - a Lengyel Nefrológiai Társaság korábbi elnöke, Prof. dr hab. n. med. Andrzej Oko - a Lengyel Nefrológiai Társaság elnöke, Prof. dr hab. Krzysztof Pawlzyk, Ph.D., Stanisława Bazan-Sochy, MD, végül prof. dr hab. n. med. Mieczysław Walczak, aki személyesen elkötelezte magát amellett, hogy ezt a döntést ma pozitívvá tegye. Óriási elkötelezettségük és tudásuk nélkül nem lennénk ott, ahol vagyunk. Ma magabiztosan kijelenthetjük, hogy a Fabry-kór már nem halálos ítélet, hanem krónikus betegség, amelyet - mint minden civilizált országban - Lengyelországban is hatékonyan kezelhetünk - teszi hozzá Moskal.
- Évek óta, mint a Ritka Betegség Terápiájának Országos Fóruma a Fabry-betegségben szenvedő családok szövetségével, amely fórumunk alapító tagja, a Fabry-betegségben szenvedő betegek terápiájára törekszünk. Végül megéltük. Óriási siker! Ritka betegségeket a lengyel rendszer eddig nem vett észre. Jelenleg kezdik őket észrevenni, például a ritka betegségekre vonatkozó nemzeti terv tervezetén keresztül, vagy például a Fabry-betegségben szenvedő betegek kezelésének megtérítéséről szóló mai határozattal. Megnyílt a ritka betegségek útja! - jegyezte meg Mirosław Zieliński, a ritka betegségek terápiájával foglalkozó nemzeti fórum elnöke.
Fabry-ról
A Fabry-kór azon ritka betegségek egyike, amelyek hatékonyan kezelhetők a beteg hiányzó alfa-galaktozidáz (alfa-GAL) enzimmel történő ellátásával, amelyet a szervezet nem termel. A Fabry-betegségben szenvedők öröklik az enzim termeléséért felelős gén abnormális szerkezetét. Hiánya miatt a lipidek sok szövetben és erekben felhalmozódnak, károsítva pl. vese, szív vagy agy.
A kezeletlen betegeknél súlyos szervi szövődmények alakulnak ki: veseelégtelenség (ami következésképpen dialízis és veseátültetés megkezdését teszi szükségessé); súlyos kardiovaszkuláris szövődmények, mint például miokardiális infarktus, szelepelégtelenség, bal kamrai hipertrófia; vagy több stroke-ra. Az enzim hiánya által a beteg testében okozott pusztítást nem lehet visszafordítani, ezért olyan fontos a kezelés korai szakaszában kezdeni a kezelést.
---rola-norma-nadmiar-i-niedobr.jpg)
