A ritka betegségek világnapjának lengyel ünnepén, amelyre idén február 29-én került sor. Varsóban a betegek, a betegszervezetek vezetői, a szakértők és az Egészségügyi Minisztérium képviselői összefoglalták 2019-et, amely számos pozitív visszatérítési döntést hozott. A betegek legfontosabb nemzeti ritka betegségekre vonatkozó tervét azonban még nem hagyták jóvá. A MoH nyilatkozata szerint a dokumentumot ez év június 30-án kell véglegesen elfogadnia a kormánynak.
A betegek értékelik az Egészségügyi Minisztérium által 2019-ben hozott pozitív visszatérítési döntések számát
Idén intenzív munkálatokat végeztek a ritka betegségek nemzeti tervén. Az Egészségügyi Minisztérium jóváhagyása ellenére a végleges változatban a Miniszterelnöki Kancellária nem egyezett meg. Ehhez még szükséges néhány pontosítás és részletek.
- Az elmúlt év egyértelműen megmutatta számunkra, hogy az Egészségügyi Minisztérium helyes irányt vett, amikor a ritka betegségek gyógyszereinek térítéséről van szó. Megtérítést kaptak Fabry-betegség, Acromegaly, Crohn-betegség vagy Gaucher-kór; a kezelés folytatódott a VI típusú mukopoliszacharidózisban szenvedő betegeknél, és az EB-ben szenvedő betegek (alveoláris epidermális elválasztás) visszatérített hozzáférést kaptak a számukra szükséges szakkötésekhez - hangsúlyozta Stanisław Maćkowiak, a Lengyel Betegek Szövetségének elnöke.
- A Fabry-betegségben az enzimpótló kezelés megtérítéséről szóló tavalyi pozitív döntés megmutatta, hogy az Egészségügyi Minisztérium nem közömbös a ritka betegségekben szenvedő betegek szenvedése iránt. Kinyitotta a kaput, amely évek óta zárva volt a Fabry-betegségben szenvedő betegek előtt. Ma az ebben a betegségben szenvedő betegek végre félelem nélkül élhetnek a holnapért, szenvedés és fájdalom nélkül - Anna Moskal, a Fabry-betegségben szenvedő családok szövetségének elnöke.
- A március 1-jén hatályba lépő, I. típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek szájon át alkalmazható jogosultság-terápiájának megtérítése fontos újítás ennek a betegségnek a kezelésében, és az egyik betegségmutációban szenvedő emberek életminőségének jelentős javulása. A gyógyszer otthoni, munkahelyi vagy útközbeni bevételének lehetősége rendszeres intravénás infúziók, költséges és időigényes kórházi látogatások nélkül sok beteg számára esélyt jelent arra, hogy normális életet éljen és aktívan dolgozzon. Sőt, az új terápiás megoldás áttörést jelent azok számára is, akik különböző okokból nem részesülhetnek a kezelés egyéb formáiban - mondta Błażej Jelonek, a Gaucher-kórral küzdő családok szövetsége.
Az Egészségügyi Minisztérium kihirdeti a ritka betegségekre vonatkozó nemzeti terv elfogadásának határidejét
A ritka betegségek nemzeti tervét még el kell fogadni. A minisztérium határidőnek nyilvánítja: ez év június 30-a. és március 2-án felállít egy dedikált csapatot. A betegközösség a várva várt dokumentum hatálybalépésének korábbi időpontjával számol.
Úgy tűnik, hogy 2019-ben befejeződik a ritka betegségek nemzeti tervével kapcsolatos munka. Az elmúlt években a betegközösség által közösen kidolgozott dokumentumot a várakozásoknak megfelelően tavaly nem hagyta jóvá a kormány. Az Egészségügyi Minisztérium, köztük Jacek Gadomski és Maciej Miłkowski miniszterek nyilatkozata szerint ennek elfogadására ez év június 30-ig kell sor kerülni.
- Várakozással tekintünk a ritka betegségek nemzeti tervének elfogadására. Őszintén reméljük, hogy ez húsvét előtt megtörténik. Az elkészített dokumentum megfelel elvárásainknak, és ami fontos, stratégiának illik az orvosokhoz. A ritka betegségekre vonatkozó nemzeti terv gyors végrehajtása lehetővé teszi a közeljövőben a ritka betegségek kezelésével foglalkozó központok számára történő hivatkozást. Összefügg azzal, hogy meghatározzák azokat a kritériumokat, amelyeknek a központoknak meg kell felelniük a referenciaközpont státuszának megszerzése érdekében, és meghatározzák a tőkésítési arány szintjét. Fel kell gyorsítani a ritka betegségek nyilvántartásának létrehozásával kapcsolatos munkát is - mondta Mirosław Zieliński, a ritka betegségek terápiájával foglalkozó nemzeti fórum elnöke.
- A költségtérítés tekintetében további pozitív döntéseket várunk a ritka betegségek, például a PAH (pulmonalis artériás hipertónia), a TTR amiloidózis, a Duchenne-kór, a Niemann Pick-féle betegség, a cisztás fibrózis és a Fabry-betegség (harmadik gyógyszer, orális) és a modern terápiákhoz való hozzáférés növelésével. hidrofil katéterekhez való hozzáférés biztosítása veleszületett spina bifida betegeknél. Betegközösségként elvárjuk a visszatérítési törvény módosítását, amely új szabályokat vezetne be a ritka betegségeknek szánt gyógyszerek értékelésére az MCDA alapján (több szempontú döntési elemzés), olyan körben is, amely lehetővé teszi új genetikai terápiák, például a CAR-T visszatérítésének igénylését. az elvárások valóra váltak, a ritka betegségeket fel kell venni az egészségügyi miniszter prioritásainak listájára - összegezte Mirosław Zieliński.
A ritka betegségekkel foglalkozó csoport felállítása
Az egészségügyi minisztérium képviselője, Maciej Miłkowski miniszter, aki jelen volt a konferencián, legkésőbb 2020. június 30-ig nyilatkozta a ritka betegségek tervének végrehajtásáról. Tavaly novemberben benyújtották a dokumentumot a Miniszterek Tanácsának állandó bizottságához. Most operatív tervet kell készíteni. A minisztérium nyilatkozata szerint 2020. március 2-án létrehozták a ritka betegségek csoportját. A csapat célja a ritka betegségekben szenvedő betegek számára fontos megoldások kidolgozása, amelyek célja:
- a ritka betegségek diagnosztizálásának és kezelésének javítása a Lengyel Köztársaságban, az Európai Unióban elfogadott normákkal összhangban;
- magas színvonalú, innovatív egészségügyi szolgáltatásokhoz való hozzáférés biztosítása;
- a ritka betegségekkel kapcsolatos ismeretek fejlesztése és terjesztése.
A csapat elnöke prof. dr hab. n. med. Krystyna Chrzanowska, a "Gyermekemlék-Egészségügyi Központ" Intézet képviselője, az ORPHANET projekt nemzeti koordinátora.
A munkacsoport kinevezése azzal az ígérettel, hogy a ritka betegségeket felveszi a Lengyel Köztársaság egészségügyi prioritásainak listájára, és az Egészségügyi Minisztérium következetes párbeszédet folytat a betegekkel a költségtérítéses listák költséghatékony terápiákkal és orvostechnikai eszközökkel való kibővítésének kérdésében, remélhetjük, hogy 2020 a lengyel betegek számára egy évnek bizonyul. áttörést jelent, és a ritka betegségek kérdéseit végleg be fogja vezetni a lengyel jogrendbe.
---badanie-wydolnoci-y-i-ttnic.jpg)
